症状改善和支持治疗

化疗

干细胞移植

通常，对有症状的患者进行治疗。

有症状的患者通常需要长期输血和血小板输注。这些患者随后常发生继发性铁超载。低危骨髓增生异常综合征且血清铁蛋白水平> 1,000 ng/mL (> 1,000 mcg/L) 的患者可从铁螯合剂获益。

红细胞刺激剂 (ESA) 可降低 15% 至 20% 的 MDS 患者的贫血严重程度，尤其是不依赖输血且血清促红细胞生成素水平 < 500 mIU/mL (< 500 IU/L) 的贫血患者。 促红细胞剂和粒细胞集落刺激因子（G-CSF）治疗难治性环状铁粒幼细胞贫血，可使红细胞应答率提高近40％。但是，在所有形式的MDS中，用生长因子（ESA + G-CSF）治疗并不能提高生存率和/或降低转化为AML的风险。Luspatercept 成功地增加了 ESA 治疗失败的具有环状铁粒幼细胞的极低至中等风险 MDS 患者的血细胞比容。

治疗MDS的药物包括

阿扎胞苷

地西他滨

来那度胺

阿扎胞苷 是嘧啶核苷类似物。与支持治疗和常规化疗相比，阿扎胞苷可延长总生存期。 用阿扎胞苷治疗的所有MDS亚组患者的中位生存期为21个月。患者应至少接受4到6个周期的治疗，并继续治疗直至患者继续受益。

地西他滨 也是嘧啶核苷类似物。它可诱导多达43％的MDS患者缓解。适用于所有亚型的MDS患者的治疗。

氮杂胞苷和地西他滨是DNA低甲基化的表观遗传调节剂。DNA某些区域的高甲基化似乎会损害抑癌基因，并在MDS的肿瘤发生中起作用。

来那度胺 是一种免疫调节剂，可有效降低伴5q缺失综合征的MDS患者的红细胞输注需求

在发育不良的MDS患者中，环孢素联合或不联合抗胸腺细胞球蛋白（ATG）进行免疫抑制治疗是有效的，这可以通过细胞计数的提高和输血需求的减少来证明。

异体造血干细胞移植 是治愈MDS的唯一方法。同种异体造血干细胞移植适用于年轻、健康状况良好的患者，通常属于中危和高危人群。